SMA-medicijn wordt vergoed: duidelijkheid voor ouders en kinderen

Het SMA-medicijn Spinraza wordt vanaf 1 augustus 2018 vergoed vanuit de basisverzekering voor een specifieke groep kinderen. Hiermee volgt minister Bruno Bruins van Medische Zorg het advies op van het Zorginstituut Nederland. Kinderen tot ongeveer 9,5 jaar komen in aanmerking voor een behandeling met het medicijn Spinraza.

Het middel Spinraza werd vanwege de hoge prijs niet opgenomen in het basispakket en daarom ook niet vergoed. De afgelopen maanden onderhandelde minister Bruins met fabrikant Biogen over een acceptabele prijs voor het medicijn. Het middel werd in de tussentijd door fabrikant Biogen al wel beschikbaar gesteld voor de behandeling van kinderen met SMA type 1 en later voor een specifieke groep kinderen tot vijf jaar met SMA type 2 en type 3a. In totaal zijn er nu 50 kinderen onder behandeling in het SMA expertisecentrum. SMA (spinale musculaire atrofie ofwel spinale spieratrofie) is een erfelijke ziekte die zich meestal al openbaart op de kinderleeftijd. SMA leidt tot zwakte van de spieren, doordat de aansturing van de spieren vanuit het ruggenmerg onomkeerbaar verstoord is. Spinraza heeft een positief effect op jonge kinderen met deze kwaal.

Werkzaamheid medicijn
Er is nu duidelijkheid voor de ouders en kinderen met SMA tot ongeveer 9,5 jaar. Het ministerie, fabrikant Biogen en het UMC Utrecht treffen voorbereidingen om volgend jaar een grotere groep patiënten met SMA in onderzoeksverband te behandelen met Spinraza. Ondertussen wordt er ook veel onderzoek gedaan naar mogelijke andere medicijnen, zoals virale gentherapie.

Geef een reactie

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *