Extreem duur medicijn beschikbaar voor jonge kinderen

Het medicijn Spinraza, een extreem duur middel tegen de ernstige spierziekte SMA, komt toch beschikbaar voor jonge kinderen die snel achteruit gaan. Minister Bruno Bruins voor medische zorg heeft een tijdelijk akkoord bereikt met fabrikant Biogen.

Dat is uniek omdat Spinraza nu nog in de zogeheten sluis zit: het is zo duur dat het Zorginstituut zich eerst moet buigen over de kosten en de effectiviteit. Bruins besloot een uitzondering te maken en in de tussentijd toch met de fabrikant om de tafel te gaan zitten, omdat het gaat, zo schrijft hij in een brief aan de Tweede Kamer, om ernstig zieke patiënten die dringend moeten worden behandeld.

Kosteloos
Biogen stelde het medicijn de afgelopen maanden kosteloos beschikbaar voor kinderen met de ernstigste vorm van de ziekte (type 1) die meestal voor hun eerste verjaardag overlijden. Kinderen met minder ernstige varianten moesten wachten, terwijl hun situatie soms snel verslechtert en zij hun motorische vaardigheden in snel tempo verliezen. Het akkoord is tot stand gekomen in samenwerking met het SMA expertisecentrum van het UMC Utrecht en de patiëntenorganisatie Spierziekten Nederland. Artsen van het UMC Utrecht gaan nu uitzoeken welke patiënten voor het medicijn in aanmerking komen. Het gaat naar verwachting om zo’n dertig kinderen onder de 5 jaar. Voor die groep stelt Biogen het medicijn voorlopig beschikbaar. Welke prijs daarbij is afgesproken en hoeveel de fabrikant daarvan voor zijn rekening neemt, is onduidelijk: de onderhandelingen zijn vertrouwelijk. De afspraken gelden tot mei volgend jaar. Het Zorginstituut komt begin volgend jaar met een advies over Spinraza. Daarna hoopt Bruins een besluit te kunnen nemen over opname van het medicijn in het basispakket.

Geef een reactie

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *